Terapia genetică este tratamentul ereditar,non-ereditare, multifactoriale, care se efectuează prin introducerea în celulele pacientului a altor gene. Scopul terapiei este de a elimina defectele genetice sau de a da celulelor noi funcții. Este mult mai ușor să introducem în celulă o genă sănătoasă, pe deplin funcțională, decât să corecteze defectele din cea existentă.
Terapia genetică este limitată la studiile efectuate în țesuturile somatice. Acest lucru se datorează faptului că orice intervenție în sex și celulele germinale poate da un rezultat complet imprevizibil.
Tehnica actuală este eficientăîn tratamentul bolilor monogene și multifactoriale (tumori maligne, anumite tipuri de boli cardiovasculare severe, boli virale).
Aproximativ 80% din toate proiectele de terapie genică se referăInfectarea cu HIV și cancerul. În prezent, se desfășoară studii privind astfel de boli ereditare precum hemofilia B, boala Gaucher, fibroza chistică, hipercolesterolemia.
Tratamentul bolilor genetice implică:
· Izolarea și multiplicarea tipurilor de celule individuale ale pacientului;
Introducerea genelor străine;
· Selectarea celulelor în care gena străină "a rădăcinat";
· Implantarea acestora la pacient (de exemplu, prin transfuzii de sânge).
Terapia genetică se bazează pe introducerea ADN-ului clonat în țesutul pacientului. Cele mai eficiente metode sunt injectarea și vaccinurile cu aerosoli.
Terapia genetică funcționează în două moduri:
1. Tratamentul bolilor monogene. Acestea includ tulburări în creier care sunt asociate cu orice deteriorare a celulelor pe care le produc neurotransmițătorii.
2. Tratamentul bolilor ereditare. Principalele abordări utilizate în acest domeniu sunt:
· Îmbunătățirea genetică a celulelor imune;
· Creșterea imunoreactivității tumorii;
· Bloc de exprimare a oncogene;
Protecția celulelor sănătoase de chimioterapie;
· Introducerea genelor supresoare tumorale;
· Producerea de substanțe antitumorale de către celule sănătoase;
· Producția de vaccinuri antitumorale;
Reproducerea locală a țesuturilor normale cu ajutorul antioxidanților.
Utilizarea terapiei genice are multe avantaje șiîn unele cazuri este singura șansă pentru o viață normală pentru bolnavi. Cu toate acestea, acest domeniu al științei nu este pe deplin înțeles. Există o interdicție internațională privind testele pe celule germinale și preimplantare. Acest lucru este facut pentru a preveni constructiile genetice nedorite si mutatii.
Au fost dezvoltate și acceptate în general mai multe condiții, în care sunt permise studiile clinice:
Gena transferată la celulele țintă ar trebui să fie activă mult timp.
Într-un mediu străin, gena trebuie să rămână eficientă.
Transferul genei nu trebuie să producă reacții negative în organism.
Există o serie de aspecte care rămân relevante pentru mulți oameni de știință din întreaga lume:
Oamenii de știință care lucrează în domeniul terapiei genice vor dezvolta o genocorecție completă care nu va reprezenta o amenințare pentru descendenți?
Necesitatea și utilitatea procedurii de terapie genică pentru un singur cuplu căsătorit vor depăși riscul acestei intervenții pentru viitorul omenirii?
Sunt astfel de proceduri justificate, având în vedere suprapopularea planetei în viitor?
Cum se vor lega astfel de proceduri cu persoana cu probleme de homeostazie a biosferei și a societății?
În concluzie, se poate observa că geneticaterapia în stadiul actual oferă omenirii căile de a trata cele mai grave boli care au fost recent considerate incurabile și letale. Cu toate acestea, în același timp, dezvoltarea acestei științe ridică noi probleme pentru oamenii de știință, care trebuie soluționate astăzi.
</ p>